创新背景

构成身体的每个细胞都存储着由四个字符（A、C、G 和 T）组成的字符串作为基因组DNA。 此字符称为碱基，其序列是构成人体所需的信息。细胞从基因组中复制序列，形成由四个碱基组成的RNA：A、C、G和U。 细胞可以通过产生蛋白质的精确功能来正常运作。 然而，字符串重写（突变），会发展出各种疾病。为了治疗这种疾病，研究人员需要一种在基因组或RNA上改变字符串的技术。 在现有技术中，研究人员只能将RNA序列的“C”重写为“U”或“A”到“G”（以下简称“编辑技术”），但由于导致疾病的突变多种多样，因此需要向另一个方向进行编辑技术。

创新过程

本研究着眼于植物细胞的RNA编辑机制，并开发了一种从“U”到“C”的编辑技术，以证明它在人类细胞中也有效。

研究人员专注于PPR（五叶草）蛋白，该蛋白质在植物细胞中编辑RNA的碱基，并专注于“U”和“C”。研究人员设计了一种人工PPR蛋白来编辑。此外，研究人员改进了PPR蛋白，并证明大肠杆菌可以在人类细胞中编辑任何RNA序列上的“U”到“C”。由于该技术可用于编辑所需位置的核苷酸序列，因此，如果能够设计和证明人工PPR蛋白对由C至U（T）单核苷酸突变引起的疾病的影响，则有望成为一种新的基因治疗方法。

创新价值

将“U”改写为“C”的技术可以应用于治疗由单核苷酸突变引起的疾病。通过促进安全研究与开发，如高效在体内工作的技术发展，以及是否发生错误的重写，有望成为一种新的基因治疗技术。

创新关键点

研究人员首次开发出将以前不存在的RNA核苷酸序列“U”重写为“C”的技术。