创新背景

扩张性心肌病（DCM）是一种不明原因的指定疑难病症，其特点是左心室收缩功能下降和左心室腔扩张，约占日本需要植入左心室辅助设备或心脏移植的严重心力衰竭患者的7成。 无论药物和非药物治疗的进展如何，DCM都是渐进性预后不良心肌病，有望开发新的治疗方法。

创新过程

在这项研究中，研究人员发现树突状细胞（丹德利蒂奇细胞）是一种以DC为载体活性NKT细胞的配体，可改善DCM左心室收缩功能的降低。

研究小组与公司合作，将为含有αGalCer的树突状细胞（αGalCer/ DC）制造系统。此外，通过将细胞产品施用给DCM模型小鼠，研究人员分析了激活NKT细胞对DCM的治疗效果。结果表明，通过αGalCer/DC激活NKT细胞，可以抑制左室收缩功能下降的进展，改善生存预后。此外，通过全面分析使用本产品的DCM小鼠心脏的基因变化，研究人员发现干扰素γ，即激活NKT细胞分泌的细胞因子，通过抑制心脏纤维化和促进血管生成，防止左心室功能随时间的恶化而恶化。

包括日本在内的全世界心力衰竭患者人数继续增加，被公认为心力衰竭大流行病的社会问题。 特别是，DCM是一种心肌病，占需要左心室辅助设备植入或心脏移植的治疗性严重心力衰竭患者的七成。由于左心室辅助设备的植入大大降低了患者的生活质量，而心脏移植绝对缺乏供体，因此开发新的DCM治疗方法是一个紧迫的问题。 基于这一研究成果，通过推进“基于NKT细胞活化的慢性炎症控制的新心肌病治疗的实际应用”，有望建立与DCM相关的心力衰竭的新疗法。

创新价值

研究人员通过激活NKT细胞对DCM进行新的治疗，通过避免左心室辅助设备植入和心脏移植，有望改善严重心力衰竭患者的生活质量和生命预后。