创新背景
许多脑部疾病，如癫痫，都是由少数脑细胞的过度活动引起的。这些情况通常对药物治疗没有很好的反应，主要是因为药物影响整个大脑。
虽然基因疗法可能是治疗这些疾病的一种有前途的方法，但目前的方法无法区分过度活跃的脑细胞和正常的脑细胞。
创新过程
研究人员在小鼠身上进行测试的新疗法，使用了一种只改变过度活跃的细胞，而保留那些正常活动的细胞的技术。这种新型基因疗法，它只在过度活跃的细胞中启动，在活性恢复正常时自动关闭。
研究人员利用某些DNA序列的能力来控制基因表达，以响应代谢信号。通过重新引导这种活动感知机制来驱动阻止脑细胞放电的分子的产生，证明了癫痫发作是可以被抑制的。
为了创造这种基因疗法，研究小组筛选了几个已知的对刺激做出反应的“开启”基因，并将它们的启动子（决定DNA是否被复制到RNA的DNA序列）与钾通道结合，以减少神经细胞放电的能力。启动子-钾通道组合在小鼠和培养皿中生长的微型脑样结构中进行了测试，培养皿是用皮肤来源的人类干细胞创造的。
他们发现，即时早期基因cfos启动子与KCNA1钾通道基因结合，被证明在诱发癫痫后镇定神经元兴奋性和抑制自发癫痫发作方面非常有效——而对认知没有任何负面影响。
这种新疗法比之前的基因疗法或在相同模型中测试的抗癫痫药物更有效，癫痫小鼠的自发性癫痫发作减少了80%左右。
创新关键点
研究小组筛选了几个已知的对刺激做出反应的“开启”基因，并将它们的启动子（决定DNA是否被复制到RNA的DNA序列）与钾通道结合，以减少神经细胞放电的能力。
创新价值
这项研究结果表明，脑细胞的活动可以正常化，这种方法可以用于治疗重要的神经精神疾病，这些疾病通常对药物没有反应。基因疗法是自我调节的，因此可以在使用时不需要预先决定哪些脑细胞需要被靶向。
它还可以扩展到许多其他疾病，如帕金森氏症、精神分裂症和疼痛障碍，这些疾病的一些大脑回路过度活跃。
New gene therapy could target overactive brain cells to treat neurological diseases
The new treatment, which the researchers tested in mice, uses a technique that alters only the hyperactive cells, leaving those that are normally active. The new gene therapy, which is turned on only in overactive cells, turns itself off when activity returns to normal.
Researchers take advantage of the ability of certain DNA sequences to control gene expression in response to metabolic signals. By redirecting this activity perception mechanism to drive the production of molecules that prevent brain cells from firing, it has been shown that seizures can be suppressed.
To create the gene therapy, the team screened several "on" genes known to respond to stimuli and combined their promoters - DNA sequences that determine whether DNA is copied to RNA - with potassium channels to reduce the ability of nerve cells to fire. The promoter-potassium channel combination was tested in mice and in tiny brain-like structures grown in petri dishes created with skin-derived human stem cells.
They found that the instant-early gene cfos promoter, in combination with the KCNA1 potassium channel gene, proved to be very effective in calming neuronal excitability and inhibiting spontaneous seizures after inducing seizures - without any negative effects on cognition.
The new treatment was more effective than previous gene therapy or antiepileptic drugs tested in the same model, reducing spontaneous seizures in epileptic mice by about 80 percent.
智能推荐
研究发现运动可降低抑郁风险
2022-07-01这个关于身体活动和抑郁症之间关系的系统回顾和荟萃分析表明，身体活动也能带来巨大的心理健康益处。成年人每周积累8.8 mMET小时/周的运动量其风险降低25%，如果不太活跃的成年人达到目前的体育活动建议，11.5%的抑郁症病例可以被预防。
涉及学科涉及领域研究方向传感器+生物医学 | 利用新型“棉导电线”批量生产带有可穿戴传感器的服装
2022-09-25该研究利用一种棉基导电线纺成新型低成本传感器，并将其缝制到口罩中监测使用者呼吸，缝制到T恤上监测使用者心跳活动。该研究使得这种传感器可以大规模生产，它们已经可以无缝集成，甚至可能帮助诊断和监测未来的疾病治疗，同时也开创了新一代服装可穿戴设备。
涉及学科涉及领域研究方向利用虚拟现实技术+暴露疗法创建社交焦虑新疗法
2022-09-05结合虚拟现实技术和暴露疗法创建新的社交焦虑症疗法，使VR成为提高心理健康治疗的覆盖范围和可及性的工具。
涉及学科涉及领域研究方向融合多种技术手段揭示恐惧消退形成新记忆的动态印迹网络机制
2022-07-29该研究综合运用动物行为学、神经活性捕捉原位标记、光遗传学、神经环路示踪、电生理、在体光纤记录等多种技术手段，针对恐惧消退中形成的新记忆--消退记忆，在记忆印迹细胞群及其互相连接构成的印迹环路和印迹网络层面，揭示了消退记忆从形成到遗忘的基本演化规律，为理解抑郁症、焦虑症、创伤后应激障碍等重大情感障碍疾病治疗后复发提供了全新的思路。
涉及学科涉及领域研究方向